PAF: tratamento, modalidades terapêuticas e eficácia

Notas do episódio

Neste terceiro e último episódio sobre PAF da PEBMED em parceria com a Pfizer, Marcelo Gobbo e Viviane Carvalho falarão sobre tratamento e modalidades terapêuticas. Por ser uma doença grave e progressiva, estabelecer o estágio de Polineuropatia Amiloidótica Familiar, PAF, em que o paciente se encontra é fundamental porque alguns tratamentos, por exemplo, são indicados em alguns estágios específicos. Referências bibliográficas: 1-Adams D, et al. Hereditary transthyretin amyloidosis: a model of medical progress for a fatal disease. Nat Rev Neurol. 2019 Jul;15(7):387-404. doi: 10.1038/s41582-019-0210-4. Epub 2019 Jun 17. PMID: 31209302. 2- Vieira M, Saraiva MJ. Transthyretin: a multifaceted protein. Biomol Concepts. 2014 Mar;5(1):45-54. doi: 10.1515/bmc-2013-0038. PMID: 25372741. 3-Coutinho P, Martins da Silva A, Lopas LJ (1980) Forty years of experience with type 1 amyloid neuropathy. Review of 483 cases. In: Amyloid and amyloidosis. Excerpta Medica, Amsterdam, pp 88–98 4- Ando Y, et al. Guideline of transthyretin- related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31 5- Dyck PJB, González-Duarte A, Obici L, Polydefkis M, Wiesman JF, Antonino I, Litchy WJ, Dyck PJ. Development of measures of polyneuropathy impairment in hATTR amyloidosis: From NIS to mNIS + 7. J Neurol Sci. 2019 Oct 15;405:116424. doi: 10.1016/j.jns.2019.116424. Epub 2019 Aug 8. PMID: 31445300. 6- Adams, David et al. “First European consensus for diagnosis, management, and treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy.” Current opinion in neurology vol. 29 Suppl 1,Suppl 1 (2016): S14-26. doi:10.1097/WCO.0000000000000289 7- Ministério da Saúde (Brasil). Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC). Relatório de recomendação: Tafamidis meglumina no tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à proteína transtirretina. Brasília: Ministério da Saúde; 2018. 43 p 8- Suhr O. Impact of liver transplantation on familial amyloidotic polyneuropathy (FAP) patients’ symptoms and complications. Amyloid. 2003;10(Suppl. 1):77–83 9-Bula do Produto: https://www.pfizer.com.br/sit es/default/files/inline- files/Vyndaqel_Profissional_ de_Saude_19.pd 10-Ministério da Saúde (Brasil). Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas - PCDT. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/protocolos-clinicos-e-diretrizes-terapeuticas-pcdt/protocolos-clinicos-e-diretrizes-terapeuticas-pcdt