Ep. 09 - Vosoritida na Acondroplasia: Guia Definitivo do Consenso Internacional

Notas do episódio

Neste episódio do EndoPed Journal Club, discutimos em profundidade o primeiro consenso internacional sobre o uso da vosoritida no tratamento da acondroplasia, publicado na Nature Reviews Endocrinology. Ao longo do episódio, abordamos os fundamentos fisiopatológicos da acondroplasia, o mecanismo de ação da vosoritida como análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP), os principais dados de eficácia e segurança dos estudos clínicos e as recomendações práticas para início, monitoramento e interrupção da terapia. Discutimos também os critérios de elegibilidade, a importância da aderência ao tratamento, os protocolos de seguimento por faixa etária e, principalmente, a mudança de paradigma proposta pelas diretrizes: metas terapêuticas holísticas, que vão além do ganho de estatura, incorporando funcionalidade, independência, qualidade de vida e autonomia do paciente. O episódio conta ainda com uma mensagem final especial do Dr. Guido, doutor e pós-doutorando em saúde óssea, trazendo uma visão de futuro sobre o impacto da vosoritida e os próximos passos no cuidado de pacientes com acondroplasia. 🎙️ Apresentação: @felipealves.endocrinoped🎙️ Convidado: @pedronunes.ped🎓 Orientador / Mensagem Final: @drguidocolares 📚 Artigo-base: International Consensus Guidelines on Vosoritide Use in Achondroplasia. Nature Reviews Endocrinology. DOI: https://doi.org/10.1038/s41574-024-01074-9 Ferramentas úteis: WeeFIM, ASK, STEMS, PedsQL